Verden først! designer celler vende baby pige kræft | DK.DSK-Support.COM
Forældrerollen

Verden først! designer celler vende baby pige kræft

Verden først! designer celler vende baby pige kræft

Et-årig pige i Storbritannien er blevet den første i verden til at blive behandlet med "designer" immunceller gensplejset til at vende hendes kræft, lægerne sagde i sidste uge.

Layla Richards var lider af leukæmi, men blev hærdet efter forskerne anvendt et nyt gen-redigering teknik til at manipulere celler til at bekæmpe sygdommen på Great Ormond Street Hospital (GOSH) i det centrale London.

Et mirakel reaktion

"Som det var første gang, at behandlingen var blevet brugt, vidste vi ikke, hvis eller når det ville fungere, og så var vi over Månen når det gjorde," siger professor Paul Veys, direktør for knoglemarvstransplantation ved GOSH og Layla hoved læge.

load...

Barnet blev diagnosticeret med akut lymfatisk leukæmi, den mest almindelige form for leukæmi hos børn, da hun var kun 14 uger gammel.

Hun blev behandlet med kemoterapi og knoglemarvstransplantation, men kræften vendte tilbage og lægerne fortalte sine forældre til at overveje palliativ end-of-life pleje.

Familien blev derefter tilbudt en eksperimentel behandling under udvikling på hospitalet, hvor læger modificerede hvide blodlegemer - T-celler, fra en rask donor - så de opsøge og dræbe lægemiddelresistente leukæmi.

load...

"Hun var syg og i masser af smerte, så vi var nødt til at gøre noget," hendes far Ashleigh Richards, 30, sagde.

"Læger forklarede, at selv om vi kunne prøve behandlingen, var der ingen garanti for, at det ville fungere, men vi bad det ville."

Layla fik en lille infusion af genetisk modificerede celler, kendt som UCART19 celler. Et par uger senere, konsulenter fortalt sine forældre, at behandlingen havde virket.

En milepæl i anvendelsen af ​​ny gen-teknik teknologi

Læger understregede, at den eksperimentelle teknik lige var blevet brugt en gang, og at resultaterne er nødt til at blive gentaget, men sagde, at det var potentielt meget lovende.

"Vi har kun brugt denne behandling på en meget stærk lille pige, og vi er nødt til at være forsigtig med at hævde, at dette vil være et passende behandlingsmulighed for alle børn," siger Waseem Qasim, professor i celle og genterapi ved Institut for Child Sundhed og konsulent immunolog ved GOSH.

"Men, dette er en milepæl i brugen af ​​nye gen-teknik teknologi og virkningerne for dette barn har været overvældende," tilføjede han.

"Hvis replikeret, kan det udgøre et stort skridt fremad i behandling af leukæmi og andre kræftformer."

load...